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2025-10-12 星期日

分会场 18

会议室 106

07:40-08:30 | 论文交流
编号 时间 类型 题目 讲者 单位
1 07:40-07:50 论文发言

一家三口同患慢性肾脏病的LMX1B基因突变病例报告及GLOWING诊断思路应用

赖嘉翚 中山大学附属第三医院
2 07:50-08:00 论文发言

Efficacy and Safety of Human Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Therapy in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis: A First-in-Human Phase IIa Clinical Trial

毛晓筱 广州医科大学附属第一医院
3 08:00-08:10 论文发言

支撑耳内镜下基因药物治疗先天性遗传性感音神经性耳聋3例

张立芹 中国医学科学院北京协和医院
4 08:10-08:20 论文发言

反义寡核苷酸干预抑制SLC20A2基因突变导致的脑钙化

赵 淼 福建医科大学附属第一医院
5 08:20-08:30 论文发言

依库珠单抗与艾加莫德治疗全身型重症肌无力患者的真实世界疗效比较:前瞻性队列研究

邱煜森 南昌大学第一附属医院
08:30-10:10 | 罕见病孤儿药研发1
编号 时间 类型 题目 讲者 单位
1 08:30-08:55 学术报告

皮肤 T 细胞淋巴瘤靶向治疗药物的应用进展

汪 旸 北京大学第一医院
2 08:55-09:20 学术报告

基于选择性剪接的神经系统遗传病治疗新策略

陈万金 福建医科大学附属第一医院
3 09:20-09:45 学术报告

基于患者队列和动物模型跨组织多组学数据的重症肌无力治疗新靶点探索

肖 飞 重庆医科大学附属第一医院
4 09:45-10:10 学术报告

高精度基因编辑技术研发

左二伟 中国农业科学院农业基因组研究所
10:50-12:30 | 罕见病孤儿药研发2
编号 时间 类型 题目 讲者 单位
1 10:50-11:15 学术报告

基于结构的药物开发与靶点发现研究

栾晓东 中国医学科学院北京协和医院
2 11:15-11:40 学术报告

为了不食人间烟火的孩子-浅谈ANDA014的研发历程

冯 中 鲁南制药集团股份有限公司
3 11:40-12:05 学术报告

杜氏营养不良核酸药物的研发

宋金东 山东第一医科大学 生物医学科学学院
4 12:05-12:30 讨论

提问和讨论